长期以来，受限于伦理的要求和临床实施的困难，多数儿科用药未能进行系统全面的临床试验。虽然儿童总数占世界总人口的比例达40%以上，但当前儿科用药市场中仅有10%获得了监管机构的审批。由于缺乏科学合理的临床研究，儿科医生往往很难实现对用药剂量和治疗方法的精准掌握，这使得在儿科领域依据经验治疗和超药品说明书用药的现象屡见不鲜。

为了应对这一状况，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）均对新药研究提出了儿科试验计划的要求，即儿科研究计划（Pediatric Study Plan, PSP）和儿童调查计划（Pediatric Investigation Plan, PIP）。随着《儿童最佳药物法案》（Best Pharmaceuticals for Children Act, BPCA)）和《儿科研究平安法》（Pediatric Research Equity Act, PREA）以及监管新要求的相继实施推动着儿科用药朝更安全、有效的方向发展。

但值得注意的是，这一系列的措施虽然促进了儿科药物的研发，但该领域药物研发的失败率仍居高不下，近几年来的相关试验有近一半未达到安全性或有效性的要求。2007到2014年间，共有44种药品未能通过FDA关于儿科药物试验的要求。FDA专家指出导致该类临床研究失败的因素主要表现在几个方面：用药剂量不合理，成人和儿童疾病过程差异，研究设计的不合理等。临床研究的现状和儿童与成人在生理、病理的差异对研究者如何在满足监管机构要求的同时最大限度地提高药物的安全性和有效性并且减少儿童接触试验性药物的要求提出了极大的挑战。

生物仿真，又称为基于模型的药物开发，包括药代动力学/药效学（PK / PD）以及生理学药代动力学（PBPK）建模和模拟。其利用临床前研究、成人试验、文献以及相关适应证或药物的儿科研究信息构建模型，利用模型对受试者生理学、药物作用和试验特征等进行系统分析，为药物研发机构优化剂量和试验设计，可显著提高儿童药物临床研究的成功率。本文选取利用生物仿真技术帮助优化儿童药物临床试验设计和同成人用药间转化的案例进行分析，为儿科药物的开发和临床研究提供借鉴。

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